Mis juhtub, kui teie lapsel on teaduse jaoks uus geneetiline häire?

Üks paar keeldus lõpetamast, kuni leidis oma poja üliharuldase häire põhjuse.

Kui noor Bertrand Might sündis, arvasid tema vanemad alguses, et midagi pole valesti. Kuid siis hakkasid nad muretsema, kuna tema keha näis pidevalt liikuvat – seda seisundit nad nimetasid "vikerdavaks". Siis tundus ta olevat pidevalt ahastuses ja tema isa Matti püüdlused Bertrandi rahustada "raevustasid". tema. Matt ja tema naine Cristina lasid Bertrandile teha mitmeid teste, mis näitasid esmalt ajukahjustust. Siis lükati see teooria välja ja rohkem teste näitas, et Bertrandil oli saatuslik "viga ainevahetuses". Kuid ka see hüpotees sai ümber lükatud. Kogu saaga jutustab Seth Mnookin sisse New Yorkerja peaksite seda lugema.

Pärast seda, mis kõlab kujuteldamatult raskena, leidsid vanemad lõpuks teadlaste rühma, kes leidsid Bertrandi hädade allika – mutatsiooni geenirühmas, mida nimetatakse NGLY1 mis muudavad ensüümi rakujäätmete ringlussevõtuks ülioluliseks. Kuid halb uudis, mida vanemad juba põhimõtteliselt teadsid, oli see, et see on uskumatult haruldane haigus ja midagi ei saa teha, kui patsiente juurde ei leita.

Mights asus tegutsema. Matt autor ajaveebi postitus poja "tapja" kohta, mis levis. See aitas teda ühendada teiste patsientidega üle maailma, kellel osutusid ka NGLY1 mutatsioonid, ja Mights koos teine ​​perekond, kellel on sarnase häirega laps, Wilseys, on kulutanud sadu tuhandeid dollareid, et rahastada teema. See kulmineerus NGLY patsientide kogunemisega selle aasta alguses Sanford-Burnhamis toimunud haruldaste haiguste sümpoosioni koosolekul, mis oli pühendatud ainult NGLY1-le. See on inspireeriv lugu vanemate valmisolekust teha kõike, et oma lapsi aidata, ning demonstratsioon teaduse tohutust jõust ja piirangutest.

New Yorker

Uusim blogipostitus

Vastupidiselt meditsiinilistele soovitustele kiidab FDA heaks tugeva uue valuvaigisti
September 06, 2023

FDA meditsiiniline nõuandekogu hääletas Zohydro, opioidse valuvaigisti, mis sisaldab kuni 10 korda rohkem hüdrokodooni kui Vicodin, heakskiitmise ...

Going Batty for Science
August 07, 2023

Projekt: iBats, NahkhiirdetektiivPõhjustel, millest ma pole kunagi aru saanud, on nahkhiirtel halb maine. Võib-olla sellepärast, et mõned neist näe...

Kas te ei leia turvalisi eclipse prille? Tehke selle asemel oma päikesevarjutuse projektor.
August 07, 2023

Ärge leppige uduse pappkarbi versiooniga. 21. augustil toimuva päikesevarjutuse vaatamiseks sa võiks investeerida paari eclipse prillid. Kuid suur...