Od liečenie genetických chorôb do prinavrátiť vyhynuté druhyZdá sa, že aplikácie pre nástroj na úpravu génov CRISPR sú také neobmedzené ako ľudská predstavivosť. A hoci je komplex enzýmov presnejší a ľahšie použiteľný ako mnohí jeho predchodcovia, občas stále robí rezy na miestach v genóme, ktoré výskumníci nezamýšľali. Teraz tím výskumníkov z Massachusetts General Hospital vyvinul novú variáciu CRISPR, ktorá eliminuje tieto mimocieľové modifikácie. dnes zverejnená štúdia v Príroda. To by mohlo urobiť mnohé z pritiahnutých aplikácií – vrátane tých, ktoré vyžadujú úpravu ľudského genómu – rýchlejšie uskutočniteľné.
CRISPR obsahuje dve hlavné zložky: vodiacu RNA, ktorá umožňuje enzýmu vybrať konkrétny vzor nukleotidov z celého genómu, a proteín Cas9, ktorý prerezáva vlákna DNA. Príležitostne vodiaca RNA nasmeruje enzým na nesprávnu časť genómu alebo na iné opakovania nukleotidov, ktoré neboli zamýšľaným cieľom výskumníkov. A hoci sa tieto necielené škrty nestávajú často, strihanie len na nesprávnom mieste môže mať na organizmus katastrofálne následky. Je to jeden z dôvodov, prečo sú niektorí odborníci proti úprave ľudského genómu.
Výskumníci venovali osobitnú pozornosť interakcii medzi DNA a Cas9, rezným proteínom. "Naša predchádzajúca práca naznačila, že Cas9 by sa mohol viazať na zamýšľané cieľové miesto DNA s väčšou energiou, ako potrebuje, umožňujúce nežiaduce štiepenie nedokonale spárovaných mimocieľových stránok,“ povedal autor štúdie Vikram Pattanayak v tlači uvoľniť. Na vyladenie tejto interakcie výskumníci zmenili počet aminokyselín, ktoré Cas9 používa na naviazanie na DNA. Po testovaní 15 rôznych iterácií našli jednu verziu, ktorá nevytvárala žiadne zistiteľné mimocieľové efekty. Pomenovali ho SpCas9-HF1. Pridaním ďalších aminokyselín do zmesi vedci zistili, že by mohli rozšíriť rozsah DNA, na ktorú sa proteín zameriava, čím sa stáva užitočnejším pre vedcov.
Toto nie je prvé Variácia CRISPR ktoré výskumníci skonštruovali. A nie je to ani tak prví, ktorí vyriešili úpravy mimo cieľa. Keď sa ďalšie varianty dostanú do vedeckej komunity, výskumníci zistia, ktoré fungujú najlepšie, čím sa zlepší kvalita ich experimentov. Pri troche šťastia tieto presné enzýmy urýchlia tieto testy, aby sa možné aplikácie CRISPR mohli stať realitou.
