זה לא תרופה, אבל החוקרים מקווים שהחדרת כמה גנים לקולטנים של תאי T יכולה להרחיק תאי HIV.
חוקרים מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת סטנפורד ומשתפי הפעולה שלהם במקומות אחרים פתחו חזית חדשה במלחמה נגד HIV/איידס. שימוש בכלים של הגנטיקאי כדי להחדיר סדרה של גנים עמידים ל-HIV לתוך תאי T - תאי החיסון של הגוף שממוקדים באופן פעיל על ידי HIV ואיידס - חוקרים מצאו אמצעי חזק להדוף תאי HIV שאם לא כן יאכלס והורס את התאים.
HIV ואיידס מטופלים בדרך כלל באמצעות קוקטייל של תרופות אנטי-רטרו-ויראליות שתוקפות בעצם את הנגיפים בשלבים שונים של תהליכי השכפול שלהם. מכיוון שמחזור החיים של HIV/איידס כל כך קצר (רק כמה ימים, אם זה) הוא יכול לעבור מוטציה במהירות כשהיא משתכפלת, לכן סוג זה של טיפול כולל בדרך כלל שילוב מורכב של תרופות - שרבות מהן נושאות צד לא רצוי אפקטים.
טיפול גנטי חדש זה מנסה לחנוק את שכפול ה-HIV בנקודה שהנגיף מנסה לחדור ל-T בריא תא, שמירה על תא ה-T הזה בריא ומונע מהנגיף את הסיכוי שלו להשתכפל - לפחות דרך ה-T המסוים הזה תָא. הנגיף מקבל בדרך כלל גישה לתא ה-T על ידי הצמדתו לחלבוני פני השטח הידועים כ-CCR5 ו-CXCR4 (זנים שונים של הנגיף מכוונים לחלבוני שטח שונים). חוקרים הצליחו בעבר לבטל את החלבון הקולטן CCR5 על ידי פיתוח א חלבון מיוחד שמתחבר אליו ומרסק את גן הקולטן שלו, מה שהופך אותו ללא פעיל עבור HIV מטרות.
הטכניקה של קבוצת סטנפורד עושה את אותו הדבר אבל גם הולכת צעד קדימה. הוא משתמש באותו חלבון כדי למקד את ה-DNA שמעניק ל-CCR5 את מצב הקולטן שלו. אבל במקום פשוט לנפץ את ה-DNA הזה, החלבון הזה שובר את רצף ה-DNA ומחדיר שם כמה גנים חדשים שידועים כמבטאים עמידות ל-HIV. הטכניקה הזו של הצבת גנים מסוימים בתוך הגנום ידועה בשם "ערימה", והיא הרוטב הסודי במתכון נגד HIV של צוות סטנפורד.
בבדיקות מעבדה שבהן תאי T הנושאים את הגנים המותאמים הללו הוכנסו ל-HIV, שיטה זו חסמה זיהום ב-HIV באמצעות CCR5 ו-CXCR4 עם יעילות מפתיעה, מספקת הגנה פי 1,200 מפני HIV הנושא את הקולטן CCR5 והגנה פי 1,700 מפני אלו הנושאים את ה-CXCR4 קוֹלֵט. קבוצת הביקורת של תאי T נכנעה כולם ל-HIV תוך פחות מחודש אחד.
חשוב לציין שזה לא תרופה או חיסון. אבל זו דרך להחדיר קבוצה של תאי T בריאים ועמידים לחולה HIV/איידס כדי למנוע קריסת מערכת החיסון - ולעשות זאת ללא משטר כבד של תרופות אנטי-רטרו-ויראליות. בהחלט יש חסרונות פוטנציאליים - התעסקות עם גנומים תמיד טומנת בחובה את הסיכון שמשהו עלול להשתבש, מה שיוביל לסטיות תאים (כמו סרטן). וזה לא בהכרח קל להבטיח שהחלבון מספק את הגנים העמידים למקום הנכון בגנום.
עם זאת, הצוות מתכנן להמשיך לעבוד על הטכניקה שלו, והתקווה היא להיכנס לניסויים קליניים בתוך חמש שנים. לא ממש הגענו לתרופה, אבל אנחנו בהחלט מתקרבים.
בית הספר לרפואה בסטנפורד
